Le médicament expérimental à l'étude, la pégozafermine, est une forme d’hormone naturelle fabriquée par l’homme et présente dans le corps appelée FGF21 qui est conçue pour durer plus longtemps dans le corps que la forme naturelle. Cette hormone est impliquée dans le traitement et le stockage de l'énergie sous forme de graisses et de sucres.
Les personnes atteintes d'HTGS présentent généralement de faibles taux de FGF21, et les chercheurs pensent qu'en avoir en plus grande quantité pourrait aider le corps à mieux traiter les graisses et les sucres et à réduire les taux de TG. La pégozafermine est également conçue pour rester dans le corps plus longtemps que le FGF21 naturel, lui donnant éventuellement plus de temps pour réduire les taux très élevés de triglycérides.
La pégozafermine est un médicament expérimental, ce qui signifie qu'elle n'a été approuvée par aucune agence de
Ce ne sont pas tous les participants à l'étude qui recevront la pégozafermine. Environ 1 participant sur 4 recevra un placebo, qui ressemble à la pégozafermine, et qui sera administré par injection, mais qui ne contient pas de médicament actif. Ni vous, ni le médecin responsable de l’étude, ni le personnel de recherche ne saurez si vous prenez la pégozafermine ou un placebo. Le médecin responsable de l'étude peut se renseigner en cas d'urgence si nécessaire.
« Expérimental » signifie que le médicament à l'étude n’est pas approuvé par les autorités réglementaires, comme la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, et qu’il ne peut être utilisé que dans le cadre d'études de recherche clinique comme ENTRUST.